11月28日，最新版医保目录将赛诺菲的一款靶向ROCK2的抑制剂甲磺酸贝舒地尔片（中文商品名：易来克）纳入，意味着该药物将获得医保支付报销，让更多患者受益，有利于进一步推动我国异基因造血干细胞移植的发展。
去年12月，这款ROCK2的抑制剂已经正式在国内获批，用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的“慢性移植物抗宿主病”（cGVHD）患者，这也是目前全球首个且唯一获批治疗cGVHD的药物。
近年来，随着中国异基因造血干细胞移植技术日趋成熟，异基因造血干细胞移植数量平均年增长率达10%，手术量已居于全球第一。最新数据显示，2023年，我国实施异基因造血干细胞移植量接近1.5万例。
异基因造血干细胞移植主要用于治疗恶性血液疾病或肿瘤，如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血、地中海贫血等。在很多情况下，对于这些血液疾病或肿瘤的治疗，异基因造血干细胞移植是唯一的治疗选择。
同济大学朱鸿明研究员对第一财经记者解释道，在异基因造血干细胞移植中，干细胞来自健康个体，而非患者本人的捐献。移植通过静脉输注或通过手术将造血干细胞植入患者的骨髓腔内。
然而，目前临床上接受异基因造血干细胞移植的患者中，有很大比例的患者面临“慢性排异”反应，这种排异反应就被称为cGVHD，也是一种常见的移植后并发症。有数据显示，异基因造血干细胞移植后，约30%至70%的患者会出现cGVHD，这也是异基因造血干细胞移植2年以上晚期非复发性死亡的首要原因。
近年来，在患者巨大需求下，相关创新疗法进展也不断向前。其中，针对特定靶点的靶向治疗成为cGVHD治疗的重要选择。
苏州大学附属第一医院血液科主任、国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任、中华医学会血液学分会主任委员吴德沛教授表示，纤维化问题是cGVHD的“根源问题”，也是核心的治疗难点。
“我国在异基因造血干细胞移植体量和疗效逐步提高的同时，cGVHD的规范管理仍是现阶段临床的重要挑战。随着ROCK2抑制剂等创新药物的问世，难治性cGVHD的纤维化治疗难点将可能得到有效逆转。”他说道。
吴德沛还表示，针对cGVHD，一方面要强调要及早发现干预，因为该疾病早期症状隐匿，患者难以早期察觉，超过50%的慢性移植物抗宿主病患者在诊断时已是中至重度；另一方面，对于已经进展到纤维化阶段的受累器官，如何直接阻断甚至逆转纤维化，是当下患者的迫切需求。
