（健康客户端记者谢菲）据北京市药监局官网消息，北京市药品监督管理局8月召开半年工作会议，2024年上半年，北京市药品监督管理局核发了全国第一张干细胞《药品生产许可证》。
北京市药品监督管理局官网截图
健康客户端记者从北京市药品监督管理局网站搜索发现，获得全国第一张干细胞药品生产许可证的干细胞公司是铂生卓越生物科技（北京）有限公司，发证日期为2024年5月30日，有效期至2029年5月29日。在国家药品监督管理局药品审评中心官网查询发现，该公司的干细胞药品申报适应症为：激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。
“这张干细胞‘药品生产许可证’的核发让干细胞药品企业看到胜利的曙光，让更多目前常规治疗无效的难治性疾病患者看到希望。”8月30日，北京大学第一医院血液科主任董玉健康客户端记者，国内首张干细胞《药品生产许可证》的颁发意义重大，经过临床试验验证其安全性和有效性且有严格质控的干细胞药品的上市，对于规范国内某些领域干细胞治疗的“乱象”、保障有适应症患者的安全和权益有重要意义。
“急性移植物抗宿主病（aGVHD）是异基因造血干细胞移植后特有的免疫现象，通常作为白血病或其他肿瘤移植后的并发症出现。”8月30日，北京大学人民医院血液科主任医师健康客户端记者介绍，以前国内此类治疗仅限于临床研究阶段，此次获批意味着干细胞治疗在细分领域迈出重要一步。
厦门大学附属第一医院血液科主任医师徐健康客户端记者，目前针对这一疾病尚无标准治疗方案，原则上维持糖皮质激素有效浓度上加用二线药物，当一种二线药物无效后再换用另一种二线药物。“首张药品生产许可证的核发，意味着未来将有更多安全、有效的干细胞药物有望进入市场，将进一步激发企业和科研机构的创新活力。”
“虽然我国在嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞治疗血液肿瘤和实体瘤领域已经取得引人瞩目的成绩。但在这张‘药品生产许可证’颁发之前，国内所有的干细胞产品都处于临床试验状态。”董玉君告诉记者，干细胞疗法是细胞治疗的一种方式，干细胞在再生医学和肿瘤治疗等诸多领域应用前景广阔，被认为是解决很多目前常规药物无效的“绝症”的希望，已经成为目前国际医学研究的前沿和重点。
2022年5月由国家发展和改革委员会印发的《“十四五”生物经济发展规划》作为我国首部生物经济的五年规划，明确发展干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术；2024年2月新修订的《产业结构调整指导目录（2024年本）》更是将基因与细胞治疗药物等被列入鼓励类产业目录。今年5月20日，国家药品监督管理局药品审评中心发布的《中国新药注册临床试验进展年度报告（2023年）》显示，2023年我国共登记81项细胞和基因治疗产品类临床试验，较2022年增长近1倍（46项）。
“目前获批用于治疗GVHD的间充质干细胞，只是众多干细胞类型中研究最深入、技术最成熟、积累数据最多的一种，其他类型的干细胞还在不同阶段的临床试验过程中，距离获批适应症还有很长的路要走。”董玉君说。
