11月11日召开的“2017国际精准医疗学术及产业论坛”，就邀请了3位诺奖学者在内的诸多专家，希望探讨中国CAR-T治疗标准化进程，力求早日实现细胞药品“零”的突破。
CAR-T即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。具体来说，就是把病人的免疫T细胞在体外通过生物技术改造，令其识别肿瘤细胞表面的抗原，然后把这些细胞输回给病人，达到识别、杀死癌细胞的效果。
上海细胞治疗工程技术研究中心主任钱其军对记者表示，我国的CAR-T行业近几年快速发展，目前正在开展的CAR-T临床试验141项，仅次于美国的143项，位居全球第二。未来有望弯道超车，步入国际CAR-T领域第一梯队。
近日，上海细胞治疗工程技术研究中心申报的“基于修饰型抗体及免疫细胞的精准医学治疗的标准研究”，获得国家卫计委“精准医学研究国家重点项目”的正式立项，可以为CAR-T的临床规范化提供更多研究可行性方案。
突破性的2017
今年10月18日，FDA正式批准KitePharma公司开发的CAR-T免疫疗法Yescarta上市，用于治疗罹患特定类型的成人大B细胞淋巴瘤患者。
在此之前的8月31日，FDA批准诺华的CAR-T免疫疗法Kymriah上市，用于治疗急性淋巴细胞白血病。
这两个消息，无疑给行业带来了巨大的刺激。有分析称，CAR-T疗法未来的市场空间预计在350亿~1000亿美元之间。目前，国际上在CAR-T疗法领域领先的公司包括诺华、KitePharma、Cellectis、Juno等。此外，辉瑞、施维雅、新基等巨头也积极介入这一领域。
不过，迄今为止，国内外CAR-T细胞治疗相关药品大都仍然处于临床研究阶段。钱其军说，CAR-T是为数不多的中国不落后于西方国家的药品研发领域，所以我国的CAR-T行业有望弯道超车。
当天发布的《2017年度精准医疗产业报告》显示，目前我国肿瘤免疫细胞治疗产业链已经初具规模，上游企业主要从事肿瘤免疫细胞存储的业务，如北科生物（中源协和持股13%）、开能环保等。
中游企业主要从事以CAR-T细胞技术、多靶点抗原肽负载自体免疫细胞技术（MASCT）等介导T细胞技术等肿瘤免疫细胞治疗技术研究及产品研发。代表企业主要有上海细胞治疗集团（君联及姚记扑克投资）、博生吉（安科生物持股15%）、中美康士（北陆药业持股51%）、香雪制药、海欣股份等。
下游企业主要包括一些开展肿瘤免疫细胞治疗的医院科室，代表医院如北京307医院、中山肿瘤医院和深圳市第二人民医院等。
不过，目前国内CAR-T疗法申报方面的准备工作远远落后于国外，一方面是相关政策缺乏连续性和明确性，另一方面是国内临床试验数据的合规性不足，这两方面将阻碍CAR-T疗法产业化的进度。
10月23日，国家食品药品监管总局公开征求《药品注册管理办法（修订稿）》意见，钱其军表示，意见稿中提到将细胞治疗作为药品申报，这将加快CAR-T国内上市的步伐，实现生产流程标准化和规范化、开发安全有效的产品、具备专利先发优势以及合理定价策略、符合国家审批监管政策的企业必将脱颖而出。
费用高的难题
不过，费用高依然是一个大问题。
诺华的CAR-T疗法Kymriah，一次治疗的定价为47.5万美元。KitePharma公司开发的CAR-T免疫疗法Yescarta，费用为37.3万美元。
由于高度个性化的特性，精准医疗的检测及治疗费用相对比较高，大部分病人的经济能力无法承受高昂的费用或者不愿意承受，这些都将会限制精准医疗的发展及市场规模。
钱其军对第一财经记者表示，CAR-T治疗在美国是根据骨髓移植的价格来定位的，做一次骨髓移植大约在60万美元，而美国认为免疫治疗比骨髓移植更有效，所以价格不能太低。
而在中国，钱其军认为，国内细胞免疫治疗患者能承受的价格应该在10万元人民币以内，价格过高就无法大规模推广。
如何让精准医疗覆盖到需要的患者，需要科学界、企业界以及政府的共同努力。
基于新一代CAR-T在内的多项精准医疗技术，上海细胞治疗工程技术研究中心在2016年提出抗癌“白泽计划”——10年内实现60%肿瘤消失，60%病人用得起。
钱其军表示，中国为精准医疗的科学研究提供了得天独厚的条件，包括多样化的地理环境以及众多人口面临的多种常见、罕见病。我国开展CAR-T的临床成本约3-5万元人民币，较美国（5万美元）具有显著的成本优势；而且多个具有国际药企、学术机构丰富研发经验的科学家归国，大幅增强国内CAR-T领域的技术积累。
目前，该中心推进的白泽T技术，结合了现有CAR-T技术和PD-1等免疫检查点抗体的优势，在目前已作疗效评价的患者中，总体完全缓解率达到10.6%，疾病控制率达到71.2%，在黑色素瘤、鼻咽癌、横纹肌肉瘤及喉癌等几个癌种中更是达到了100%的疾病控制率。
“随着技术不断突破和成熟，未来10万元人民币左右即可达到预期治疗效果，惠及更多患者。”钱其军说。
